Θετική γνωμοδότηση σε ένα νέο φάρμακο για την θεραπεία ενηλίκων με χρόνια μυελογενή λευχαιμία θετική στο χρωμόσωμα Φιλαδέλφειας, έδωσε η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA).
Πρόκειται για ένα φάρμακο που έχει έναν καινούριο μηχανισμό δράσης και αφορά ασθενείς που εμφανίζουν αντίσταση ή δυσανεξία στις υπάρχουσες θεραπείες με αναστολείς της τυροσινικής κινάσης (ΤΚΙ). Ήδη το φάρμακο έχει πάρει έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων, ενώ μετά τη θετική γνωμοδότηση της CHMP, η Κομισιόν θα εκδώσει την τελική της απόφαση τους επόμενους μήνες.
Το asciminib δρα στοχεύοντας ειδικά τον μυριστοϋλικό θύλακα της ABL (γνωστός και ως αναστολέας STAMP) και πετυχαίνει μείζονα μοριακή ανταπόκριση σε διάρκεια διετίας, διπλάσια από την υπάρχουσα με bosutinib (25,5% έναντι 13,2%)στις 24 εβδομάδες, ενώ το ποσοστό διακοπής της θεραπείας λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν τουλάχιστον τρεις φορές χαμηλότερο (5,8% έναντι 21,1%).
Κάθε χρόνο περισσότεροι από 6.300 άνθρωποι διαγνώσκονται με χρόνια μυελογενή λευχαιμία στην Ευρώπη. Από αυτούς, σύμφωνα με μελέτη σε ασθενείς με χρόνια μυελογενή λευχαιμία που είχαν ήδη λάβει δύο θεραπείες με ΤΚΙ, περίπου το 55% ανέφερε δυσανεξία σε προηγούμενη θεραπεία, ενώ συγκεντρωτική ανάλυση σε ασθενείς που λάμβαναν θεραπεία δεύτερης γραμμής έδειξε ότι μέχρι και το 70% των ασθενών δεν καταφέρνει να επιτύχει μείζονα μοριακή ανταπόκριση (MMR) σε διάστημα δύο ετών.
«Παρόλο που οι θεραπείες για την χρόνια μυελογενή λευχαιμία έχουν εξελιχθεί την τελευταία 20ετία, πολλοί ασθενείς εξακολουθούν να εμφανίζουν ανεπιθύμητες ενέργειες και αντίσταση στη θεραπεία. Η έκβαση αυτή, επηρεάζει την ποιότητα ζωής τους, ενώ αντιμετωπίζουν κίνδυνο για εξέλιξη της νόσου ή ακόμη και θάνατο», επισημαίνει ο επικεφαλής του Τμήματος Αιματολογίας και Ιατρικής Ογκολογίας του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου της Ιένας στη Γερμανία δρ Αντρέας Χόχχαους,, συμπληρώνοντας πως «εφόσον το φάρμακο εγκριθεί, ο νέος μηχανισμός δράσης του asciminib θα μας δώσει άλλη μία επιλογή για την αντιμετώπιση των προκλήσεων που αντιμετωπίζουν οι ασθενείς, προσφέροντας μια νέα πνοή ελπίδας για τη διαχείριση της νόσου».
Η έκδοση θετικής γνωμοδότησης από την CHMP στηρίχθηκε σε αποτελέσματα από τη βασική μελέτη φάσης ΙΙΙ ASCEMBL, σύμφωνα με τα οποία το ποσοστό MMR στους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με asciminib ήταν σχεδόν διπλάσιο σε σύγκριση με το bosutinib (25,5% έναντι 13,2%) στις 24 εβδομάδες, ενώ το ποσοστό διακοπής της θεραπείας λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν περισσότερο από τρεις φορές χαμηλότερο (5,8% έναντι 21,1%). Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες οι οποίες αναφέρθηκαν σε αυτήν την ανάλυση ήταν η θρομβοκυτταροπενία (28,8%) και η ουδετεροπενία (21,8%) στο σκέλος του asciminib, και στο σκέλος του bosutinib ήταν η διάρροια (71,1%), η ναυτία (46,1%), τα αυξημένα επίπεδα ALT (27,6%), ο έμετος (26,3%), το εξάνθημα (23,7%), τα αυξημένα επίπεδα AST (21,1%) και η ουδετεροπενία (21,1%).
Αυτά τα αποτελέσματα επιβεβαιώθηκαν με πιο μακροχρόνια παρακολούθηση, κατά την οποία το ποσοστό MMR την εβδομάδα 96 ήταν υπερδιπλάσιο με το asciminib σε σύγκριση με το bosutinib (37,6% έναντι 15,8%).
Τα δεδομένα αυτά παρουσιάστηκαν σε προφορικές παρουσιάσεις κατά τη διάρκεια των ετήσιων συνεδρίων της Αμερικανικής Εταιρείας Κλινικής Ογκολογίας (ASCO) και της Ευρωπαϊκής Αιματολογικής Εταιρείας (EHA) τον Ιούνιο του 2022.
Αναφερόμενος στην θετική γνωμοδότηση της CHMP, ο Πρόεδρος της Novartis στην Ευρώπη Haseeb Ahmad δήλωσε την ικανοποίησή του και εξέφρασε την ελπίδα ότι εφόσον εγκριθεί, η εταιρεία θα μπορέσει να προσφέρει έγκαιρη πρόσβαση σε αυτήν την καινοτόμο θεραπεία στους ασθενείς που πάσχουν από χρόνια μυελογενή λευχαιμία στην Ευρώπη. Πρόσθεσε πως «τις δύο τελευταίες δεκαετίες εργαστήκαμε αδιάκοπα για τη βελτίωση της φροντίδας για την χρόνια μυελογενή λευχαιμία και πρέπει να αδράξουμε αυτήν την ευκαιρία, για να βοηθήσουμε τους ασθενείς που έχουν ανάγκη, ώστε να επιτύχουν καλύτερη έκβαση στη νόσο τους. Με τα σημαντικά κλινικά αποτελέσματα που έχουμε παρατηρήσει μέχρι στιγμής, πιστεύουμε ότι έχουμε τη δυνατότητα με το asciminib να μεταμορφώσουμε ακόμα μία φορά το πρότυπο φροντίδας στην χρόνια μυελογενή λευχαιμία».
